FDA’dan Tartışmalı Karar: Böbrek Fonksiyonlarını “İyileştirmeyen” İlaca Onay Çıktı

Adam Feuerstein’ın haberine göre; ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Travere Therapeutics tarafından geliştirilen ve nadir bir böbrek hastalığı olan FSGS (Fokal Segmental Glomeruloskleroz) tedavisini hedefleyen yeni ilaca, klinik verilerdeki soru işaretlerine rağmen onay verdi. Biyoteknoloji dünyasının deneyimli ismi Feuerstein, bu kararı FDA’nın son dönemdeki “aşırı esneklik” politikasının bir sonucu olarak nitelendiriyor.

Klinik Veriler Yetersiz mi?

Feuerstein, kaleme aldığı analizde ilacın en kritik noktasının altını çiziyor: İlaç, yapılan klinik çalışmalarda böbrek fonksiyonlarını doğrudan iyileştirdiğine dair somut bir kanıt sunamadı. Normal şartlarda FDA onay süreçlerinde aranan “fonksiyonel iyileşme” kriterinin bu vakada esnetilmiş olması, tıp ve biyoteknoloji çevrelerinde tartışmaları da beraberinde getirdi.

“Esneklik Kantarı Kaçtı mı?”

Son yıllarda FDA, özellikle nadir hastalıklar için geliştirilen ilaçlarda “katı” davranmakla ve yeniliklerin önünü kesmekle suçlanıyordu. Ancak Feuerstein’a göre kurum, bu kez tam tersi bir yöne savruldu. Yazısında, “Ajans daha önce yeterli esnekliği göstermediği için eleştiriliyordu; ancak bu vakada kantarın topuzu kaçtı ve gereğinden fazla esneklik gösterildi,” ifadelerine yer verdi.

Sektör İçin Ne Anlama Geliyor?

FSGS, böbreklerin filtreleme ünitelerinde yara dokusu oluşmasına neden olan ve geri dönülemez organ yetmezliğine yol açabilen ciddi bir hastalık. Bu hastalık için onaylanmış ilk ilaç olması bakımından karar tarihi bir önem taşısa da, bilimsel verilerin zayıflığı ilacın uzun vadedeki başarısı ve geri ödeme süreçleri üzerinde soru işaretleri yaratıyor.

Feuerstein’ın “Biotech Scorecard” raporunda belirttiği üzere, FDA’nın bu kararı, kurumun gelecekteki onay süreçlerinde bilimsel standartlardan ne kadar ödün verebileceğine dair yeni bir emsal teşkil edebilir.

Dr. Süleyman EROL